全球首个湿性黄斑变性口服药CM082进入美国临床IIb期

上海2015年5月4日电 /美通社/ -- 国际权威杂志《今日生物技术世界》4月30日刊登对美国泰若基因公司（Tyrogenex）总裁兼首席执行官迈克?韦伯的专访，介绍全球首个治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的口服药X-82（中国代号CM082）临床试验已进入临床IIb期。新一期试验名为APEX，英文缩写意为“用X-82治疗先前接受过阿柏西普（Aflibercept，Ealya）眼底注射治疗的AMD患者”。阿柏西普是目前国际市场上治疗AMD的领先药物。

泰若基因公司由美国艾科睿公司（Xcorevy)分离而来，两家公司的业务都是研发公司创始人之一梁从新博士设计的一系列小分子靶向新药。其中泰若基因公司专注于CM082，艾科睿公司开发其它几个新药项目。梁博士是辉瑞公司旗下的抗肿瘤新药舒尼替尼的最主要发明人之一，CM082是他积20年研发经验而设计的替代舒尼替尼的第3代换代产品，极大程度降低了舒尼替尼的毒副作用，同时保留其药效。基于CM082在肿瘤临床试验中被证实的极低毒副作用，美国FDA和中国CFDA先后批准了开展CM082的AMD临床研究。

在拥挤的AMD药物市场上，CM082以同时作用于VEGF和PDGF两个靶点而独树一帜。这两个靶点都已被充分证实是治疗AMD的最主要靶点，目前已批准上市的3个治疗AMD的靶向药，雷珠单抗、阿柏西普、和康博西普，全为VEGF单靶点的眼底注射制剂。更为独特的是，根据《科特利斯临床试验情报》（Cortellis Clinical Trial Intelligence）的统计，正在进行临床研究的67个以VEGF或PDGF为靶点的AMD药物中，CM082是唯一的口服药。

美国已完成的AMD的I期临床研究结果显示了CM082的良好安全性和有效性。在今年2月份的国际学术会议上，主要研究者杰逊?斯拉克特医生报告说，以前接受过眼底注射治疗的28例可评估的受视患者，口服CM082片剂后有25例（89%）不需任何眼底注射就在受试期保持了视力或视力有改善，其中22例（79%）视力提高了视力表上的5个字母以上。

可能是由于CM082为AMD患者提供了一天一次口服疗法替代目前一月或两月一次眼底注射疗法的原因，很多AMD患者涌入分布在全美近20个临床试验单位，积极报名参加刚开始两个月的APEX临床试验。韦伯先生告诉《今日生物技术世界》记者：“APEX试验的受试患者入组速度很快。非常多的AMD患者对于能得到用口服药替代往眼睛里打针的机会而兴奋。我们认为X-82具有颠覆这个领域的很大的可能性。”

APEX试验计划入组132名先前接受过阿柏西普眼底注射治疗的患者。这些患者分为4组，其中1组服用安慰剂，另外3组服用不同剂量的CM082。受试患者每4周接受一次检查，如果视力或眼底状况恶化，就给予一次阿柏西普眼底注射。在完成52周的试验后，比较各组所需眼底注射的次数，确定疗效好坏。

CM082有治疗肿瘤和眼底病变两大适应症领域，目前正在中美两国同时开展治疗肿瘤和AMD的临床研究。梁博士兼任美国泰若基因公司和卡南吉医药科技（上海）有限公司（www.anewpharma.com）的首席科学家，领导CM082在中美两国的同步开发。据卡南吉公司临床研究副总经理陈莉女士透露，CM082在中国的AMD临床试验已进行了两个月，成都华西医院的临床研究医生们非常积极，试验进展很顺利。

韦伯先生介绍说，梁从新博士是中国大学培养的到美国留学工作的优秀留学生之一。由于他对中国市场的了解，CM082在临床前研究和药物生产过程中与中国的CRO研发外包服务公司广泛合作，使得泰若基因这样小规模的高科技创业公司，得以完成比常规情况下多得多的研发任务，取得了非常重要的成果。

对于泰若基因公司APEX试验的顺利进展，卡南吉公司董事长兼总经理唐明博士感到深受鼓舞。他说：“我们和泰若基因公司在中美两国同步开发CM082新药，共享研发成果，协调合作，使双方都取得‘事半功倍’的良好效果。我们和泰若基因公司同步完成了临床前研究，虽然我们的临床研究比泰若基因公司起步晚了两年，但可借助后发优势，争取迎头赶上去。”